2026 оны эхээр анагаах ухааны салбарт гарч буй томоохон дэвшлийн нэг нь нярайн ховор удамшлын өвчнийг эмчлэх боломжтой генийн засварын технологийн бодит хэрэглээ болж байна. Судлаачид CRISPR суурьтай генийн засварын аргыг ашиглан удамшлын гаралтай хүнд өвчтэй нярайд хувь хүнд тохирсон эмчилгээг амжилттай хэрэгжүүлсэн нь олон улсын шинжлэх ухааны хүрээнд өндөр үнэлгээ авч байна.
Энэхүү арга нь өвчнийг шинж тэмдэг илрэхээс өмнө, эсвэл хамгийн эхний шатанд нь эмчлэх боломжтой гэдгээрээ онцлог юм. Генийн эмчилгээний үед өвчин үүсгэж буй гэмтэлтэй генийг засварлах, эсвэл эрүүл генийг орлуулах замаар бие махбодын хэвийн үйл ажиллагааг сэргээдэг. Ялангуяа нярайн үе шатанд эмчилгээ хийх нь эрхтэн тогтолцооны гэмтэл гүнзгийрэхээс урьдчилан сэргийлэх боломжийг нэмэгдүүлдэг гэж судлаачид үзэж байна.
Мэргэжилтнүүдийн мэдээлснээр, энэхүү технологи нь бодисын солилцооны ховор эмгэг, дархлааны тогтолцооны удамшлын өвчин, зарим төрлийн мэдрэлийн гаралтай эмгэгүүдийг эмчлэхэд ашиглагдах ирээдүйтэй байна. 2026 оноос эхлэн ижил төстэй генийн эмчилгээг бусад нярайн ховор өвчнүүдэд турших клиник судалгаанууд өргөжих төлөвтэй байгаа юм.
Гэсэн хэдий ч генийн эмчилгээ нь өндөр өртөгтэй, нарийн хяналт шаарддаг, урт хугацааны нөлөө бүрэн тодорхой болоогүй зэрэг сорилтууд байсаар байна. Ёс зүйн болон аюулгүй байдлын асуудал ч судлаачдын анхаарлын төвд хэвээр байгаа бөгөөд олон улсын эрдэм шинжилгээний байгууллагууд хамтран стандарт боловсруулах ажлыг эрчимжүүлж байна.
Эрүүл мэндийн салбарын шинжээчдийн үзэж буйгаар генийн засварын технологи ойрын 5–10 жилд нярайн удамшлын өвчний эмчилгээний үндсэн аргуудын нэг болох боломжтой бөгөөд энэ нь хүүхдийн эндэгдлийг бууруулах, амьдралын чанарыг сайжруулахад томоохон хувь нэмэр оруулна гэж үзэж байна.
эх сурвалж: The New England Journal of Medicine: Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease
Сэтгэгдэл бичих